Препарат Калидеко (ивакафтор) – это уникальное лекарство для терапии муковисцидоза с мутацией в гене CFTR, направленное не на устранение симптомов болезни, а на лечение основной причины заболевания.
Муковисцидоз — наиболее распространенное из генетических болезней, вызванных мутацией одного гена. При нем нарушено функционирование белка-переносчика ионов хлора через мембрану клетки — хлорного канала CFTR, отвечающего за правильную работу эпителия в легких, кишечнике, поджелудочной железе и других органах, а нарушение его деятельности приводит к накоплению в этих органах слизи, повышению риска возникновения инфекций и в конце концов к преждевременной смерти.
До последнего времени было возможно лишь только лечить симптомы муковисцидоза: разжижать слизь, расширять бронхи, снижать воспаление, а также уничтожать при помощи антибиотиков бактерии, но все эти меры практически не продлевали жизнь. Но уже сегодня достигнут невиданный прогресс: благодаря современным препаратам средняя продолжительность жизни пациентов возросла более чем в два раза.
⠀
Один из них — Препарат Калидеко (ивакафтор).⠀
Калидеко является активатором белка CFTR. Стимулируя CFTR, препарат способствует облегчению транспортировки хлоридов. При этом значительно возрастают шансы на полное открытие канала, позволяющего ионам хлора выходить из клетки наружу, или хотя бы появление дискриминационного окна.
Ивакафтор является настоящим прорывом в лечении муковисцидоза. Исследования показывают, что его применение способно увеличить продолжительности жизни пациента в среднем на 15 лет, а также снизить потребность в трансплантации легких.
Перед применением необходима консультация лечащего врача. Никакая информация, размещённая на этой или любой другой странице нашего сайта, не может служить заменой личного обращения к специалисту.
